INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood (INFORM)

Obwohl bösartige Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter mit modernen Behandlungsprotokollen inzwischen zu ca. 80 % geheilt werden können, bleiben Rückfälle und das Fortschreiten von Hochrisikoerkrankungen eine enorme klinische Herausforderung. Für diese Fälle gibt es keine etablierten Therapieoptionen. Die INFORM-Registerstudie soll dazu beitragen, neue Behandlungsmöglichkeiten für Kinder und Jugendliche, die nach einer Krebserkrankung einen Rückfall erlitten haben, zu erschließen. Dazu sollen die Tumoren von Patienten, die einen Rückfall erlitten haben und für die es keine etablierten Behandlungskonzepte mehr gibt, molekulargenetisch so genau wie möglich charakterisiert werden.

Bei Fragen zur INFORM-Registerstudie wenden Sie sich bitte an: INFORM_info(at)dkfz.de

Das Konzept des INFORM-Programmes besteht darin, unabhängig von der histologischen Diagnose Tumorproben aus Routine-Biopsien von Patienten im Kindesalter mit zurückgekehrten oder refraktären Hochrisiko-Erkrankungen, für die keine weitere Standard-Therapie vorhanden ist, biologisch zu charakterisieren. Es kommen hochmoderne Sequenzierungstechnologien zum Einsatz, um einen „Fingerabdruck“ jedes einzelnen individuellen Tumors zu gewinnen. Ein Experten-Gremium - bestehend aus erfahrenen pädiatrischen Onkologen, Bioinformatikern, Biologen und Pharmakologen- klassifiziert und beurteilt die Veränderungen und Targets, die bei jedem einzelnen Patienten gefunden werden konnten, hinsichtlich ihrer klinischen Relevanz. Diese molekularen Angriffsziele sollen in weniger als 4 Wochen vorliegen und in eine zentrale Datenbank eingegeben werden. Mit diesem Studienregister wird keine Therapie-Empfehlung gegeben. Der behandelnde Arzt hat Zugang zu den molekularen Informationen/Targets seines Patienten und trägt die volle Verantwortung, ob und auf welche Weise er diese Daten für seine Therapie-Entscheidung nutzt.

Zweck des INFORM-Registers ist es, eine technische, strukturelle und genetische Informationsbasis für zukünftige klinische Studien (AMG) im Bereich der personalisierten pädiatrischen Onkologie aufzubauen. Weitere Informationen finden Sie hier. Bei Fragen wenden Sie sich bitte an: INFORM_info(at)DKFZ.de

Das INFORM-Konsortium ist ein Zusammenschluss aus führenden Ärzten und Wissenschaftlern auf dem Gebiet der Genomforschung sowie kinderonkologischen Studiengruppen der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH).

Koordinatoren:

  • Prof. Dr. med. Olaf Witt,  KiTZ Direktor Translationales Programm

    Koordinator des INFORM Registers
    Leiter der Abteilung Klinische Kooperationseinheit Pädiatrische Onkologie, DKFZ
    Leiter der Sektion Pädiatrische Hirntumoren, Abteilung Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Kinderheilkunde III, UniversitätsKlinikum Heidelberg

  • Prof. Dr. med. Stefan Pfister,  KiTZ Direktor Präklinisches Programm

    Koordinator INFORM
    Leiter der Abteilung Pädiatrische Neuroonkologie, DKFZ
    Oberarzt in der Abteilung Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Kinderheilkunde III, UniversitätsKlinikum Heidelberg

  • Prof. Dr. Peter Lichter
    Koordinator molekulare Diagnostik
    Leiter der Abteilung Molekulare Genetik, DKFZ

  • Prof. Dr. med. Angelika Eggert
    Koordinator der beteiligten GPOH Gruppen
    Direktorin Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie, Charité - Universitätsmedizin Berlin

 

Wer für die Teilnahme an dem INFORM-Register infrage kommt, wird von dem behandelnden Kinderonkologen festgestellt. Einschlusskriterien sind zurückgekehrte oder unter der Therapie fortschreitende Tumorerkrankungen mit der Diagnose einer ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom (inklusive diffus intrinsisches Ponsgliom), Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom, Weichteilsarkome und in Einzelfällen eines anderen seltenen Tumors, für die keine etablierten kurativen Behandlungen existieren. Die Patienten sind zwischen 1 und 40 Jahre alt und wurden im Rahmen ihrer Primärdiagnose in einem Behandlungsprotokoll der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) oder einem äquivalenten Behandlungsprotokoll behandelt. Ausnahmen sind spezifische Weichteilsarkome für die keine kurativen Behandlungsoptionen in der Primärsituation vorliegen sowie das diffuse intrinsische Ponsgliom. Patienten können zwar bis zum Alter von 40 Jahren eingeschlossen werden, die Primärdiagnose muss allerdings bereits vor dem Alter von 21 Jahren gestellt worden sein. Außerdem können angesichts der Dauer der Analyse nur Patienten teilnehmen, die noch eine Lebenserwartung von mindestens 3 Monaten haben und in gutem Allgemeinzustand sind. Das Tumormaterial gewinnen wir im Rahmen der Routineversorgung der Patienten.

Studienteilnahme

Patienten (und/oder Eltern) werden von ihrem behandelnden Kinderonkologen über das INFORM-Register aufgeklärt und unterschreiben die Einwilligungserklärung. Danach kann der behandelnde Kinderonkologe nach Überprüfung der Ein- und Ausschlusskriterien den Patienten elektronisch beim INFORM-Register anmelden. Ohne diese elektronische Anmeldung können keine Untersuchungen durchgeführt werden. Nur ein Kinderonkologe kann einen Patienten beim INFORM-Register anmelden.

Von einem Expertengremium (erfahrene Kinderonkologen, Bioinformatiker, Biologen, Pharmakologen) werden für jeden einzelnen Patienten die gefundenen Veränderungen nach klinischer Relevanz klassifiziert. Im Rahmen des Registers werden keine Therapieempfehlungen, sondern lediglich die molekularen Informationen weitergegeben. Der behandelnde Kinderonkologe hat Zugriff auf die gewonnenen biologischen Informationen seines Patienten und kann unabhängig darüber entscheiden, ob und in welcher Form er diese für seine Therapieentscheidung nutzt.

Bitte richten Sie Ihre Anfragen an folgenden Kontakt: INFORM_info(at)dkfz.de