Dabrafenib bei Kindern mit BRAFV600 Mutation-positiven Tumoren

"Phase I/IIa, 2-Part, Multi-Center, Single-Arm, Open-Label Study to Determine the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral Dabrafenib in Children and Adolescent Subjects with Advanced BRAF V600-Mutation Positive Solid Tumors."

In diese Studie werden Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis 18 Jahren mit einem fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumor insbesondere mit hochgradig malignen Gliom (HGG) nach erfolgter Standardtherapie mit dem Medikament Dabrafenib behandelt. Im Tumor muss eine bestimmte Veränderung im Erbgut (BRAFV600 Mutation) molekulardiagnostisch nachgewiesen sein.

Das Ziel der Studie ist es, die Sicherheit von Dabrafenib in verschiedenen Dosierungen zu untersuchen. Es soll festgesellt werden, welche positiven und negativen Wirkungen Dabrafenib auf die behandelten Patienten hat. Die Studie besteht aus zwei Teilen. Da der Patienteneinschluß in Teil1 der Studie bereits abgeschlossen ist, werden Patienten in Deutschland nur an Teil 2 der Studie teilnehmen. In Teil 1 wurde Dabrafenib den Patienten in verschiedenen Dosierungen verabreicht. In Teil 2 der Studie wurde die Dosis basierend auf den Ergebnissen von Teil 1 festgesetzt.

Durch die BRAF V600-Mutation wird die Funktion der Proteinkinase BRAF geändert, die das Wachstum und die Vermehrung von Zellen steuert.

Dabrafenib ist ein Medikament aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren und hemmt die Funktion des Proteins BRAF. Dabrafenib wird zweimal täglich in Form von Kapseln eingenommen,  für jüngere Patienten oder Patienten mit Schluckbeschwerden wird eine Suspension angeboten.

Der Einschluss von Patienten in Heidelberg ist seit dem 1.10.2016 möglich.

Weitere Informationen finden Sie im Studienregister: Die Studie ist bei den "U.S. National Institutes of Health" (ClinicalTrials.gov) registriert.
Siehe NCT01677741

EudraCT-Nummer: 2012-001499-12 (siehe EU klinisches Studienregister)