Larotrectinib als TRK-Inhibitor bei Kindern mit soliden Tumoren

"Phase 1/2 Study of the Oral TRK Inhibitor LOXO-101 in Pediatric Patients with Advanced Sold or Primary Central Nervous System Tumors"

In diese Studie werden Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis 21 Jahren mit einem fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumor - einem primären Tumor des zentralen Nervensystems oder IFS (infantiles Fibrosarkom) - dem Medikament LOXO-101 (Larotrectinib) behandelt. Larotrectinib hemmt spezifisch die Tropomyosin Rezeptor-Kinasen (TRK), eine Gruppe von Signal-Proteinen, die eine wichtige Rolle bei der zellulären Kommunikation und dem Tumorwachstum spielen. Im Rahmen der Studie werden deshalb Tumoren behandelt, deren genetische Information in diesem Bereich verändert ist (NTRK-Fusion) und bei denen nach einer Standardtherapie der Tumor wieder aufgetreten oder fortgeschritten ist. Larotrectinib wird kontinuierlich über einen Zyklus von 28 Tagen oral eingenommen.

Der Einschluss von Patienten in Heidelberg ist seit dem 22.06.2017 möglich.

Einschlusskriterien für Phase 2:

  • Kinder und Jugendliche zwischen  0 und 21 Jahren mit einem lokal fortgeschrittenen oder metastasierten IF mit einer positiven ETS Genvariation 6 (ETV6) nachgewiesen durch FISH oder durch molekulare Analyse
  • Kinder und Jugendliche zwischen  0 und 21 Jahren mit einem lokal fortgeschrittenen soliden Tumor oder einem primären ZNS Tumor mit nachgewiesener NTRK Genfusion
  • mindestens eine messbare Läsion nach RECIST oder RANO
  • Karnofsky oder Lansky > 50

Weitere Informationen finden Sie im Studienregister: Die Studie ist bei den "U.S. National Institutes of Health" (ClinicalTrials.gov) registriert.
Siehe NCT02637687

EudraCT-Nummer: 2016-003498-16