Gentherapie bei transfusionsbedürftiger β-Thalassämie

Das KiTZ behandelt als weltweit erstes Zentrum eine Form der transfusionsbedürftigen β-Thalassämie (TDT) mit einer Gentherapie. Die Behandlung mit dem Medikament Zynteglo ist von der European Medicine Agency (EMA) zugelassen für

  • Patienten mit TDT ab 12 Jahren, bei denen die Mutationen des ß-Globingens eine gewisse Restaktivität der ß-Globinkettensythese erlauben (kein β0/β0-Genotyp) und die für eine hämatopoetische Stammzellen (HSZ)-Transplantation geeignet sind, für die aber kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.

Die transfusionsbedürftige ß-Thalassämie ist eine enorme Belastung für betroffene Patienten und Familien. Neben gesundheitlichen Einschränkungen durch die Erkrankung selbst benötigen die Patienten lebenslang alle drei bis vier Wochen Bluttransfusionen. Zusätzlich ist eine Behandlung zur Ausscheidung von überschüssigem Eisen erforderlich, das ansonsten die Funktion von Herz, Leber und hormonproduzierenden Geweben kritisch bedroht. Diese Krankheit reduziert daher die Lebenserwartung und führt zu einer erheblichen Belastung der alltäglichen Lebensqualität des Patienten und der betroffenen Familie.

Mit der neuen Therapie haben die betroffenen Patienten erstmals die Chance, ein transfusionsunabhängiges Leben zu führen. Die Behandlung findet in der Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Immunologie des Universitätsklinikums Heidelberg statt. Ansprechpartner ist Professor Dr. Andreas Kulozik, Ärztlicher Direktor der Klinik und Direktor des klinischen Programms am KiTZ.

Spezialsprechstunde „Transfusionsabhängige Thalassämie“
Prof. Dr. Andreas Kulozik
Tel.: 06221 – 56 4500
E-Mail: andreas.kulozik(at)med.uni-heidelberg.de