Erdafitinib bei soliden Tumoren mit FGFR Alterationen (RAGNAR)

„Studie der Phase II mit Erdafitinib bei Patienten mit fortgeschrittenen Tumoren, die eine Veränderung des FGFR-Gens tragen.“

Das Ziel der Studie ist es, herauszufinden, ob die Behandlung mit Erdafitinib eine sichere und wirksame Behandlungsoption für Jugendliche mit soliden Tumoren mit einer bestimmten Veränderung (Alteration) im FGFR Gen („Fibroblast Growth Factor Receptor“) ist.

Bei verschiedenen Tumoren kommt es zu einer Fehlregulation des FGFR Gens mit einer permanenten Aktivierung des Rezeptors, die das Tumorwachstum unterhält. Erdafitinib bindet an die FGFR-Subtypen FGFR1-FGFR4. Dadurch wird die enzymatische Aktivität dieser Rezeptoren gehemmt - die nachfolgenden Signalwege sistieren. Im Effekt kommt es dadurch zum Absterben von Tumorzellen und einer Verlangsamung des Tumorwachstums.

An diese Studie können Patienten ab 6 Jahren mit fortgeschrittenen soliden Tumoren oder Hirntumoren teilnehmen. In den Tumoren muss eine FGFR Mutation oder Fusion molekulardiagnostisch nachgewiesen sein.

Erdafitinib wird in Form von Tabletten kontinuierlich in Zyklen von 21 Tagen eingenommen.

Der Einschluss von Patienten in Heidelberg ist seit dem 10.06.2021 möglich.