Europaweite Register-Studie zeigt den Nutzen der Krebsgenomsequenzierung für krebskranke Kinder

Bei einigen krebskranken Kindern mit einem Rückfall können Krebsgenomanalysen helfen, eine passende Therapie zu finden und das Fortschreiten der Krankheit hinauszuzögern. Das zeigen die Ergebnisse der Register-Studie INFORM des Hopp-Kindertumorzentrums Heidelberg (KiTZ), die den Nutzen molekularer Präzisionsonkologie bei Kindern systematisch untersucht hat. Die Ergebnisse des europaweiten Projektes werden jetzt bei der Konferenz der American Society of Clinical Oncology (ASCO) präsentiert, die vom 29. bis 31. Mai virtuell stattfindet, und die Studie wurde kürzlich mit dem James B. Nachman-Preis der ASCO ausgezeichnet.

Grafik Diversity of childhood cancer
Krebserkrankungen im Kindesalter weisen teilweise charakteristische genetische Veränderungen auf. Quelle: S. Gröbner/KiTZ

Das „Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg“ (KiTZ) ist eine gemeinsame Einrichtung des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ), des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD) und der Universität Heidelberg (Uni HD).

Für Kinder, bei denen der Krebs zurückkommt, gibt es häufig kaum Behandlungsmöglichkeiten mehr. Durch die Studie INFORM sollen krebskranke Kinder mit einem Rückfall wirksamere Therapien erhalten, wenn die Standardtherapien ausgereizt sind. „Im Vergleich zur Krebstherapie bei Erwachsenen, wo es viele klinische Studien, viele neue Biomarker und viele neue Medikamente gibt, liegt die pädiatrische Onkologie deutlich zurück, wenn es um Präzisionsmedizin und die Entwicklung neuer Therapien geht“, sagt der Kinderonkologe und KiTZ-Wissenschaftler Cornelis van Tilburg, der die neuen Ergebnisse bei der ASCO Konferenz präsentiert.

Im Jahr 2015 startete die Studie INFORM (INdividualized Therapy For Relapsed Malignancies in Childhood), um bei Kindern mit einem Rückfall molekulare Angriffsziele zu identifizieren, durch die sich neue Behandlungsmöglichkeiten erschließen könnten. Gemeinsam mit Ärzten des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD) und Wissenschaftlern des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ) entwickelte das Team am KiTZ einen Algorithmus, mit dem sie die Eignung molekularer Veränderungen in einem Tumor als therapeutische Zielstruktur in sieben Kategorien von „sehr geeignet“ bis „ungeeignet“ einstuften. Als sehr geeignet wurden beispielsweise Erbgutveränderungen im Tumor eingestuft, die sehr spezifisch für bestimmte Krebsformen sind, von denen bekannt ist, dass sie biologische Zielstrukturen aktivieren, die direkt durch Wirkstoffe angreifbar sind und für die es bereits zugelassene Medikamente oder laufende klinische Studien gibt.

Die behandelnden Kinderonkologen an den 72 Zentren in acht europäischen Ländern konnten diese Informationen anschließend für ihre Therapieentscheidungen heranziehen. Insgesamt erhielten 149 junge Patienten mit einem Rückfall auf Grundlage der INFORM-Ergebnisse eine gezieltere Behandlung, beispielsweise durch Einschluss in eine klinische Studie oder eine sogenannte „Off-Label-Behandlung“ mit einem Wirkstoff, der ursprünglich für Erwachsene zugelassen wurde. Von diesen hatten 20 Patienten eine „sehr geeignete“ Zielstruktur und das Fortschreiten der Krebserkrankung ließ sich im Vergleich zu den Patienten mit weniger geeigneten Zielstrukturen um drei Monate verzögern. Insgesamt wurden 525 Patienten für diese Analyse eingeschlossen. Bei 8 Prozent der Patienten mit einem Hirntumor konnte zudem die genaue Tumorform auf Basis der Genomanalyse diagnostiziert werden.

„Die Ergebnisse zeigen, dass es möglich ist, molekulare Angriffsziele zu identifizieren, die bei krebskranken Kindern mit einem Rückfall und sehr schlechter Prognose neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen und eine Präzisionsonkologie für Kinder überhaupt erst möglich machen“, sagt David Jones, der die molekulare Diagnostik von INFORM am KiTZ leitet. Die Ergebnisse führten zudem bereits zum Start mehrerer klinischer Studien zur Erprobung neuer Biomarker für Krebs bei Kindern. Der INFORM-Ansatz wurde zudem kürzlich von der American Society of Clinical Oncology (ASCO) mit dem James B. Nachman-Preis für pädiatrische Onkologie ausgezeichnet.

Ziel der Wissenschaftler am KiTZ ist es, möglichst vielen Kindern individuelle Tumoranalysen und somit eine Chance auf eine möglicherweise wirksamere Therapie, zum Beispiel innerhalb innovativer klinischer Studien, zu eröffnen. „Speziell für Kinder gibt es so gut wie gar keine innovativen zielgerichteten Medikamente. In Deutschland laufen nur sehr wenige klinische Studien zur Erprobung neuer Behandlungsansätze speziell für krebskranke Kinder“, betont KiTZ-Direktor Olaf Witt und Koordinator des INFORM-Registers, der am DKFZ die Klinische Kooperationseinheit Pädiatrische Onkologie leitet und gleichzeitig Kinderonkologe am Universitätsklinikum Heidelberg ist. „Unsere Vision ist es, in Zukunft für jeden Tumortyp bei Kindern eine maßgeschneiderte Therapie zu finden.“

 

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