Title: “A Phase 3, Randomized, International Multicenter Trial of DAY101 Monotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy in Patients With Pediatric Low-Grade Glioma Harboring an Activating RAF Alteration Requiring First-Line Systemic Therapy”
Die 2-armige Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der DAY101-Monotherapie im Vergleich zur Standard-Chemotherapie (SoC) bei Patient:innen mit pädiatrischem niedrig gradigem Gliom (LGG) zu bewerten, das eine aktivierende Veränderung des schnell beschleunigten Fibrosarkoms (RAF) aufweist, welches eine systemische Erstlinien-Therapie erfordert.
Die Randomisierung erfolgt 1:1 entweder in DAY101 (Arm 1) oder in eine SoC-Chemotherapie (Arm 2)nach Wahl des Prüfarztes.
DAY101 ist ein sog. Pan-RAF-Inhibitor, der die Aktivität eines wichtigen Wachstums-Signalwegs (MAPK/ERK) in den Krebszellen blockiert und somit zum Absterben der Krebszellen führt. Es werden daher nur Patienten in der Studie behandelt, deren Tumorgewebe bestimmte Mutationen im BRAF-Gen aufweisen, welche zu einer krankhaft-überschießenden Aktivierung des MAPK/ERK-Signalwegs führen.
