Etavopivat bei Sichelzellkrankheit (HIBISCUS,HEM-301)

Originaltitel: “This study is a randomized, placebo-controlled, double-blind, multicenter Phase 2/3 study of patients, age 12 to 65 years, with sickle cell disease (SCD).”

Diese Studie untersucht ein neues Medikament namens Etavopivat für Kinder mit Sichelzellkrankheit. Etavopivat wird als Tablette eingenommen und soll ein bestimmtes Enzym in den roten Blutkörperchen aktivieren, damit diese stabiler werden, weniger schnell zerfallen und dadurch die Blutarmut sowie typische Beschwerden der Erkrankung lindern. In der Studie werden Teilnehmende per Zufall entweder mit Etavopivat oder mit einem Placebo behandelt, ohne dass sie oder die behandelnden Ärztinnen und Ärzte wissen, wer welche Behandlung erhält; so lässt sich Wirkung und Sicherheit besonders zuverlässig beurteilen. Untersucht wird vor allem, ob sich der Hämoglobinwert verbessert, ob weniger Schmerzkrisen und Krankenhausaufenthalte auftreten und welche Nebenwirkungen auftreten.

Ziel der Studie ist es herauszufinden, ob Etavopivat langfristig als zusätzliche, einfach anzuwendende Therapieoption für Patientinnen und Patienten mit Sichelzellkrankheit in Frage kommt.
 

Der Einschluss von Patientinnen und Patienten in Heidelberg ist seit Juli 2023 möglich.