T-Haplo for SCD

Originaltitel: “A Phase II Stratified Trial to Assess Haploidentical T-depleted Stem Cell Transplantation in Patients With Sickle Cell Disease With no Available Sibling Donor”

Diese Studie untersucht eine spezielle Form der Stammzelltransplantation bei Kindern mit Sichelzellkrankheit, die keinen passenden gesunden Geschwisterspender haben. Dabei wird ein halbpassender (haploidentischer) Spender aus der Familie genutzt, zum Beispiel ein Elternteil, und dessen Stammzellen im Labor so vorbereitet („T depletiert“), dass das Risiko schwerer Abstoßungsreaktionen verringert wird. Ziel der Phase II Studie ist zu prüfen, wie sicher und wirksam dieses Transplantationsverfahren ist, also ob sich die Sichelzellkrankheit damit dauerhaft kontrollieren oder sogar heilen lässt, ohne dass es zu unvertretbar vielen schweren Nebenwirkungen kommt.

Für betroffene Familien ist diese Art von Studie besonders interessant, weil sie eine Option für Kinder bietet, die bisher mangels geeigneten Geschwisterspenders nicht für eine Stammzelltransplantation infrage kamen
 

Der Einschluss von Patientinnen und Patienten in Heidelberg ist seit Juli 2021 möglich.