Stefan Pfister ist Direktor am Hopp-Kindertumorzentrums Heidelberg (KiTZ), Abteilungsleiter am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) und Oberarzt am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD). Durch die Identifikation charakteristischer epigenetischer Muster leistete er einen entscheidenden Beitrag zur Entwicklung eines Diagnoseverfahrens von kindlichen Hirntumoren, das inzwischen breiten Eingang in die Klassifikationen der Weltgesundheitsorganisation WHO gefunden hat.
Zu seinen Auszeichnungen zählen der Deutsche Krebspreis 2013 sowie der Léopold-Griffuel-Award 2021. Im Jahr 2020 wurde er zum Mitglied der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina und 2022 als Mitglied der European Molecular Biology Organization (EMBO) gewählt. Mit dem Gottfried Wilhelm Leibniz-Preis der Deutschen Forschungsgemeinschaft erhielt er 2023 den renommiertesten Wissenschaftspreis in Deutschland.